Aquestive Therapeutics rapporte les résultats positifs des dernières études cliniques évaluant les performances pharmacocinétiques et pharmacodynamiques du film sublingual Anaphylm ™ (épinéphrine) et fournit les résultats d'études récentes

Le temps jusqu'à la concentration sanguine maximale (Tmax médian) pour Anaphylm était de 10 minutes avec une plage de 5 à 20 minutes

L'exposition précoce au médicament à 10 minutes (aire partielle sous la courbe, ou pAUC0-10min) pour Anaphylm était similaire à l'auto-injecteur Auvi-Q® (injection d'épinéphrine) 0,3 mg et plus de 4 fois supérieure à l'injection manuelle d'épinéphrine 0,3 mg, tout en étant inférieure que l'auto-injecteur EpiPen® (épinéphrine) 0,3 mg et le produit générique équivalent

Des effets pharmacodynamiques ont été observés dès 2 minutes pour Anaphylm et les auto-injecteurs

La plage cible pour comparer Anaphylm aux formulations d'épinéphrine approuvées a été identifiée avec succès pour une prochaine étude pivot

La société prévoit toujours de soumettre le protocole de l'étude pivot à la FDA au troisième trimestre 2023

WARREN, NJ, 31 mai 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AQST) (la « Société » ou « Aquestive »), une société pharmaceutique qui fait progresser les médicaments pour résoudre les problèmes des patients avec les normes de soins actuelles et fournir des produits transformateurs pour améliorer leur vie, a publié aujourd'hui les principales données cliniques issues d'études pilotes récentes qui ont été achevées à la suite de la réunion de fin de phase 2 avec la FDA. Les études comprenaient l'examen (1) des différences dans les résultats pharmacocinétiques (PK) en fonction des modifications apportées aux instructions d'administration, (2) des données supplémentaires sur les doses répétées d'Anaphylm et (3) les différences entre les auto-injecteurs approuvés.

"Ces données continuent de montrer une absorption rapide de l'épinéphrine au cours des dix premières minutes critiques suivant l'administration d'Anaphylm. Comme nos conseillers scientifiques et la FDA l'ont déjà déclaré, l'anaphylaxie est une maladie grave qui doit être traitée rapidement. En termes simples, chaque minute compte pendant une réaction allergique grave », a déclaré Daniel Barber, président-directeur général d'Aquestive. « Nous sommes heureux de partager les derniers résultats cliniques de nos récentes études pilotes confirmant la rapidité de l'administration d'épinéphrine alors que nous poursuivons la progression de notre programme de développement d'Anaphylm. Nous prévoyons de soumettre le protocole de notre essai pivot PK à la FDA au cours du troisième trimestre. 2023 pour examen et commentaires de l'Agence."

David Golden, MD, allergologue-immunologiste et professeur agrégé de médecine à l'Université Johns Hopkins, a déclaré : « Les dernières données cliniques sur Anaphylm démontrent que le film sublingual continue de fournir les effets pharmacocinétiques et pharmacodynamiques nécessaires au traitement le plus efficace de l'anaphylaxie et à prévenir la progression des réactions anaphylactiques. Nous savons que des niveaux précoces et élevés d'épinéphrine sont essentiels dans le traitement de cette maladie potentiellement mortelle.

Étude pilote PK à administration unique La société a récemment terminé une étude pharmacocinétique à dose unique d'Anaphylm 12 mg chez des sujets sains avec des instructions d'administration révisées. L'anaphylme a été appliqué sur la muqueuse sublinguale et maintenu en place jusqu'à sa dissolution sans temps de rétention salivaire prescrit. L'étude a abouti à une moyenne géométrique de la concentration maximale d'épinéphrine (Cmax) de 400 pg/mL et à un Tmax médian de 10 minutes, avec une plage de Tmax de 5 minutes à 20 minutes. Il s'agit du résultat Tmax médian le plus rapide à ce jour pour le programme de développement d'Anaphylm. Ces résultats démontrent des améliorations significatives par rapport aux instructions d'administration précédentes alors que la société continue d'optimiser l'administration des films.

Il est important de noter que les niveaux d'épinéphrine d'Anaphylm étaient significativement plus élevés que les niveaux d'épinéphrine de l'injection manuelle d'épinéphrine de 0,3 mg à partir des données de l'étude précédente, à tous les moments dans les 10 premières minutes suivant l'administration. Sur la base des interactions avec la FDA, la Société continue de croire que la similitude avec les auto-injecteurs approuvés pendant les 10 premières minutes suivant l'administration est préférable. Tous les sujets sauf un recevant Anaphylm ont dépassé les concentrations d'épinéphrine de 100 pg/mL dans les 15 minutes suivant l'administration.

Dans la même étude, plusieurs marqueurs pharmacodynamiques ont été surveillés, y compris la pression artérielle systolique. Une augmentation médiane de 22 mmHg de la pression artérielle systolique a été observée 2 minutes après l'administration, avec un changement significatif par rapport à la ligne de base maintenu pendant 1 heure après l'administration. Aucun événement indésirable significatif n'a été signalé au cours de l'étude et Anaphylm continue d'être sûr et bien toléré par les sujets.

Étude pilote croisée sur la pharmacocinétique comparant différents auto-injecteurs et l'injection manuelle d'épinéphrine à 0,3 mg, y compris une dose répétée d'anaphylme Étant donné que les injections manuelles d'épinéphrine sont rarement utilisées en dehors d'un cabinet médical, la société a mené une étude pilote PK pour comparer trois auto-injecteurs différents à l'injection manuelle de 0,3 mg (Belcher Pharmaceuticals). Ces auto-injecteurs étaient l'auto-injecteur Auvi-Q (épinéphrine) 0,3 mg, l'auto-injecteur EpiPen (épinéphrine) 0,3 mg et l'équivalent générique d'EpiPen (Teva Pharmaceutical USA). Ces données seront également utilisées pour aider à identifier le ou les auto-injecteurs appropriés et les valeurs PK pour comparer les performances d'Anaphylm dans la prochaine étude pivot.

Les niveaux géométriques moyens de Cmax pour EpiPen, l'auto-injecteur d'épinéphrine générique et Auvi-Q étaient de 628, 573 et 646 pg/mL, respectivement, tandis que les durées médianes de Tmax étaient de 10, 15 et 30 minutes, respectivement. À titre de comparaison dans la même étude, la moyenne géométrique du niveau Cmax pour l'injection manuelle d'épinéphrine 0,3 mg était de 344 pg/mL avec un Tmax médian de 50 minutes.

Dans un autre volet de cette étude, la Société a également réalisé une étude à doses répétées avec des sujets ayant reçu une seconde dose 25 minutes après la dose initiale. Il est important de noter que des instructions d'administration minimales ont été utilisées, simulant potentiellement la non-conformité aux instructions d'administration attendues d'Anaphylm. Conformément à la précédente étude à doses répétées de la société, Anaphylm a produit un Tmax médian de 8 minutes lorsqu'il a été ré-administré après 25 minutes. La Cmax et l'exposition globale étaient comparables à celles des auto-injecteurs démontrant qu'une deuxième dose d'Anaphylm peut être utilisée efficacement ultérieurement, au besoin. Aucun événement indésirable significatif n'a été signalé au cours des bras de cette étude.

Une présentation contenant des informations supplémentaires sur ces données principales est disponible sur la page Événements et présentations de la page Investisseurs du site Web d'Aquestive.

À propos de l'anaphylaxie L'anaphylaxie est une réaction d'hypersensibilité systémique grave, d'apparition rapide et potentiellement mortelle. Pas moins de 49 millions de personnes aux États-Unis sont à risque chronique d'anaphylaxie. La prévalence au cours de la vie est d'au moins 5 %, soit plus de 16 millions de personnes aux États-Unis. Les coûts directs de l'anaphylaxie ont été estimés à 1,2 milliard de dollars par an, avec des dépenses directes de 294 millions de dollars pour l'épinéphrine et des coûts indirects de 609 millions de dollars. La fréquence des hospitalisations pour anaphylaxie a augmenté de 500 à 700 % au cours des 10 à 15 dernières années. Parmi les patients ayant déjà subi une anaphylaxie, 52 % n'avaient jamais reçu d'ordonnance d'auto-injecteur d'épinéphrine et 60 % n'avaient pas d'auto-injecteur actuellement disponible. Les causes les plus courantes d'anaphylaxie sont les aliments (comme les cacahuètes), le venin des piqûres d'insectes et les médicaments. L'injection d'épinéphrine est la norme actuelle de traitement destinée à inverser la manifestation grave de l'anaphylaxie, qui peut inclure une éruption cutanée, un gonflement de la gorge, des difficultés respiratoires, une détresse gastro-intestinale et une perte de conscience.

À propos d'Anaphylm™ Anaphylm (AQST-109) est un produit candidat promédicament d'épinéphrine à base de matrice polymère administré sous forme de film sublingual qui est appliqué sous la langue pour l'administration rapide d'épinéphrine. Le produit est de taille similaire à un timbre-poste, pèse moins d'une once et commence à se dissoudre au contact. Aucune eau ou déglutition n'est nécessaire pour l'administration. L'emballage d'Anaphylm est plus fin et plus petit qu'une carte de crédit moyenne, peut être transporté dans une poche et est conçu pour résister aux intempéries telles que l'exposition à la pluie et/ou au soleil.

À propos de la thérapeutique aqueuse Aquestive Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AQST) est une société pharmaceutique qui fait progresser les médicaments pour résoudre les problèmes des patients avec les normes de soins actuelles et fournir des produits transformateurs pour améliorer leur vie. Nous développons des produits administrés par voie orale pour délivrer des molécules complexes, offrant de nouvelles alternatives aux thérapies standard invasives et peu pratiques. Aquestive a cinq produits commercialisés par nos licenciés aux États-Unis et dans le monde. La Société collabore également avec des sociétés pharmaceutiques pour commercialiser de nouvelles molécules à l'aide de technologies exclusives de pointe, telles que PharmFilm®, et possède des capacités éprouvées de développement et de commercialisation de médicaments. Aquestive fait progresser un portefeuille de produits exclusifs axés sur le traitement des maladies du système nerveux central et sur le traitement des réactions allergiques graves, y compris l'anaphylaxie. Pour plus d'informations, visitez Aquestive.com et suivez-nous sur LinkedIn.

Énoncés prospectifs Certaines déclarations contenues dans ce communiqué de presse comprennent des "déclarations prospectives" au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Des mots tels que "croire", "anticiper", "planifier", "s'attendre à", "estimer", " intention », « peut », « sera », ou la forme négative de ces termes, et des expressions similaires, sont destinés à identifier les déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives comprennent, mais sans s'y limiter, des déclarations concernant l'avancement et le calendrier associé de notre produit candidat Anaphylm™ (épinéphrine) Sublingual Film via le développement clinique et l'approbation par la FDA ; les avantages potentiels qu'Anaphylm pourrait apporter aux patients, et d'autres déclarations qui ne sont pas des faits historiques. Ces déclarations prospectives sont soumises à l'impact incertain de la pandémie mondiale de COVID-19 sur les activités de la Société, y compris en ce qui concerne ses essais cliniques, y compris l'initiation du site, l'inscription et le calendrier et l'adéquation des essais cliniques ; sur les soumissions réglementaires et les examens réglementaires et l'approbation d'Anaphylm ; la chaîne d'approvisionnement, la fabrication et la distribution d'ingrédients pharmaceutiques et d'autres matières premières ; et la disponibilité continue d'une main-d'œuvre appropriée et de professionnels qualifiés.

Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes et les convictions actuelles de la Société et sont soumises à un certain nombre de risques et d'incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent, mais sans s'y limiter, les risques associés aux travaux de développement de la Société, y compris tout retard ou modification du calendrier, du coût et du succès de ses activités de développement de produits et des essais cliniques pour Anaphylm ; le risque d'incapacité de la société à générer suffisamment de données dans sa soumission de comparabilité PK/PD pour l'approbation de l'Anaphylm par la FDA ; le risque d'incapacité de la Société à répondre aux préoccupations identifiées lors de la réunion de fin de phase 2 de la FDA pour Anaphylm, y compris le risque que la FDA puisse exiger des études cliniques supplémentaires pour l'approbation de l'Anaphylm par la FDA ; le risque de retards ou de non-obtention de l'approbation de la FDA pour Anaphylm et rien ne garantit que nous réussirons à obtenir l'approbation de la FDA pour Anaphylm ; risque d'insuffisance des ressources en capital et en trésorerie, y compris un accès insuffisant au financement par emprunt et par actions disponible et aux revenus d'exploitation, pour satisfaire tous les besoins de liquidité et de trésorerie à court et à long terme de la Société et les autres besoins de trésorerie, aux moments et dans les montants nécessaires, y compris pour financer les futures activités de développement clinique d'Anaphylm ; le risque lié au taux et au degré d'acceptation par le marché de notre produit candidat Anaphylm ; risque de succès de tout produit concurrent ; les incertitudes liées aux conditions économiques, politiques, commerciales, sectorielles, réglementaires, financières et de marché générales et autres éléments inhabituels ; et d'autres risques et incertitudes affectant la Société décrits dans la section "Facteurs de risque" et dans d'autres sections incluses dans son rapport annuel sur formulaire 10-K, dans ses rapports trimestriels sur formulaire 10-Q et dans ses rapports actuels sur formulaire 8- K déposé auprès de la Securities and Exchange Commission.

De plus, les données principales et intermédiaires des essais cliniques peuvent ne pas être indicatives des résultats finaux, et les résultats des premiers essais cliniques peuvent ne pas être indicatifs des résultats des essais cliniques ultérieurs. De plus, les données non cliniques et cliniques sont souvent susceptibles d'interprétations et d'analyses variées, et de nombreuses entreprises qui pensaient que leurs produits candidats se comportaient de manière satisfaisante dans les essais non cliniques et cliniques n'ont néanmoins pas réussi à obtenir l'autorisation de mise sur le marché de leurs produits. Il existe un risque que des études de sécurité non cliniques et/ou cliniques supplémentaires soient requises par la FDA ou que des études ultérieures ne correspondent pas aux résultats observés dans des études antérieures. Par conséquent, les données principales doivent être considérées avec prudence jusqu'à ce que les données définitives soient disponibles. Compte tenu de ces incertitudes, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives, qui ne sont valables qu'à la date de leur formulation. Toutes les déclarations prospectives ultérieures attribuables à la Société ou à toute personne agissant en son nom sont expressément qualifiées dans leur intégralité par cette mise en garde. La Société n'assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives, les perspectives ou les indications après la date du présent rapport actuel sur formulaire 8-K, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d'événements futurs ou autrement, sauf si la loi applicable l'exige. Les lecteurs ne doivent pas se fier à ces informations comme étant à jour ou exactes après leur date de publication.

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